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Nuovo approccio all’autismo

Uno studio clinico dal valore di 41 milioni di dollari utilizzerà il sangue cordonale per trattare autismo, paralisi cerebrale e ictus.

In una piccola sala giochi nella hall del Centro per l’autismo e lo sviluppo del cervello, alla Duke University negli Stati Uniti, Christian Meredith, bambino di 4 anni, gioca con cubetti e animali di plastica.

Solo Newman, il coordinatore di progetti di ricerca, gli fa compagnia, mentre la madre di Christian, Jennifer, parla con i ricercatori nella stanza accanto.

Le porte dell’ufficio si aprono e il resto della famiglia di Christian sta arrivando. Ha 5 fratelli maggiori con età compresa fra i 6 e i 14 anni. Suo padre, Trip Meredith, entra nella stanza dietro di loro.

Christian corre fuori dall’angolo di gioco e salta tra le braccia di Chase. “Ehi amico” dice Chase il più grande dei fratelli.Christian cammina per la stanza, abbraccia e ride con tutti.

A Christian è stato diagnosticato l’autismo quando aveva 2 anni. La sua famiglia viva a Nashville, nel Tennessee. Nel 2014, l’intera famiglia è andata a Durham, dove si svolge l’attività della Duke University.

L’obiettivo era coinvolgere Christian nel programma di ricerca del Duke Center, che utilizza le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale per curare l’autismo, l’ictus, la paralisi cerebrale e altre malattie cerebrali.

Sono stati forniti 15 milioni di dollari dalla Fondazione Marcus, una organizzazione benefica di Atlanta, i quali stanno finanziando i primi 2 anni del progetto (il quale ha una durata complessiva di 5 anni e per andare a buon fine occorrono 41 milioni di dollari) guidato dalla dottoressa Joanne Kurtzberg, dal dottor Kurtzberg e dal dottor Dawson che sperano di sviluppare una terapia cellulare che possa potenzialmente ripristinare la funzionalità cerebrale in persone con disturbi per le quali attualmente non esistono procedure di cura e che rimuovono i sintomi sottostanti della malattia. Se il progetto avrà successo, lo studio porterà ad ulteriori studi clinici volti a ridurre la disabilità e migliorare la qualità della vita di milioni di bambini e adulti.

Riconoscimento e lacrime

Mentre si avvicinavano al secondo compleanno di Christian, Jennifer notò in lui un cambiamento. Logoped le disse quali sintomi avrebbe dovuto guardare, ma la rassicurò dicendo di non preoccuparsi troppo. Christian era ancora piccolo e i ragazzi tendono a svilupparsi più lentamente delle ragazze. Inoltre essendo il più piccolo di 6 figli, era difficile per lui arrivare alla parola.

Jennifer ha fatto delle ricerche credendo che Christian, molto probabilmente, fosse affetto da autismo. Alcuni amici e parenti cercarono di convincerla del contrario, ma lei sentiva di aver ragione. Una valutazione completa alla Vanderbilt University, ha confermato il suo sospetto.

“Per un momento mi sono sentita riconosciuta perché avevo ragione”

dice Jennifer.

“Ma in un secondo momento stavo piangendo. Quando sei colpito dalla realtà, pensi, cosa faremo ora?”

Finanziamento e nuovi approcci

Circa 2 milioni di persone negli Stati Uniti sono affette da un disturbo dello spettro autistico, ovvero un insieme di sintomi che influenzano la comunicazione sociale e il comportamento.

Ogni anno, negli Stati Uniti, Stroke uccide in media 130 mila persone, mentre la paralisi cerebrale attualmente colpisce 764 mila bambini e giovani adulti. La Marcus Foundation si occupa da tempo di questi e di altri disturbi neurologici, nonché della ricerca sulle cellule staminali. Sostiene progetti di ricerca biomedica che possono portare a scoprire nuove terapie in caso di disturbi per i quali attualmente non esiste alcuna cura, ed è improbabile che sia in grado di ottenere finanziamenti da fonti pubbliche.

Il progetto del dottor Kurtzberg e del dottor Dawson consiste in una serie di studi clinici che utilizzano cellule staminali provenienti dal sangue del cordone ombelicale per il trattamento di circa 390 bambini e adulti con autismo, 100 bambini con paralisi cerebrale e 90 pazienti adulti con ictus vascolare. Precedenti ricerche della dottoressa suggeriscono che il sangue del cordone può essere utile nella riparazione di zone danneggiate o disfunzionali del cervello.

Enorme potenziale

Il sangue del cordone ombelicale viene assunto senza rischi per la madre o il bambino. Dopo la rimozione, possono essere congelati e conservati per l’uso futuro di trapianto di cellule staminali ematopoietiche o per la terapia cellulare.

Una precedente ricerca del dottor Kurtzberg ha dimostrato che il sangue del cordone ombelicale può ridurre l’infiammazione e aiutare a riparare i danni cerebrali causati da malattie congenite dell’infanzia. Lo studio pubblicato dalla Duke University suggerisce che il trattamento di bambini con sangue cordonale può avere risultati altrettanti positivi anche in caso di encefalopatia ischemica ipossica.

Questo nuovo studio indaga se le cellule del sangue cordonale potranno avere lo stesso effetto nei casi di autismo e ictus. Esamina anche se il trattamento, oltre a migliorare il comportamento di bambini e adulti con autismo, modifica anche i modelli dell’attività cerebrale.

“L’intero programma ha un enorme potenziale”

dice il dottor Kurtzberg

“Il dottor Kurtzberg e il dottor Dawson esamineranno anche la questione chiave, cioè, che si possano avere effetti benefici dal sangue cordonale ottenuto nel trattamento dei pazienti con il sangue del cordone ombelicale donato, non solo dalle proprie cellule staminali. Se sarà possibile il sangue cordonale potrebbe essere disponibile per un numero enorme di pazienti bisognosi.”

“Tutti vogliamo avere un trattamento che, se efficace, sarà disponibile per tutti”

dice il dottor Dawson, che si è unito al Duke University nel2013 come professore presso il dipartimento di psichiatria e scienze comportamentali.

“Nessun inconveniente”

Christian Meredith ha un grande sostegno nella sua famiglia. È coinvolto in uno studio principale che, come auspicato dai ricercatori della Duke, porterà all’emergere di terapie nuove e più efficaci.

Il corso effettivo del sangue cordonale è stato molto semplice. I medici avevano una sacca di accesso per via endovenosa contenente circa 70ml di sangue cordonale ombelicale di Christian lasciando che il sangue entrasse nella sua spalla per effetto della gravità. L’infusione del sangue cordonale non è durata più di 20 minuti.

Christian deve sottoporsi ai controlli necessari dopo 6 mesi, e poi di nuovo dopo 1 anno, in modo che i medici possano valutare i suoi progressi.

“Mi sento bene per questo”

dice Jennifer.

“Sento che non c’è assolutamente alcun svantaggio. C’è solo un potenziale di miglioramento. Come potrei perdere un’occasione del genere?”

Fonte: dukechildrens.org

 

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