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Utilizzo del sangue cordonale a scopi terapeutici

Il sangue cordonale può essere sfruttato a scopi terapeutici in patologie come:

1. Patologie maligne del sangue

    • Leucemie
      • Leucemia linfoblastica acuta
      • Leucemia mieloide acuta
    • Linfomi
      • Linfoma di Hodgkin
      • Determinati linfomi non-Hodgkin, per es. linfoma di Burkitt, linfoma follicolare
    • Mielomi
    • Mieloma multiplo
    • Sindromi mielodisplastiche

2. Malattie del sangue (non maligne) acquisite

  • Anemia aplastica

3. Malattie del sangue (non maligne) congenite

  • Talassemia
  • Anemia emolitica congenita (anemia falciforme)
  • Anemia di Fanconi
  • Anemia di Blackfan-Diamond

4. Disfunzioni immunitarie acquisite

  • Sclerosi multipla
  • Lupus eritematoso sistemico

5. Disfunzioni immunitarie congenite

  • Sindrome da deficit di adesione leucocitaria
  • Sindrome di Wiskott-Aldrich

6. Patologie oncologiche – tumori solidi maligni

  • Sarcoma di Ewing
  • Neuroblastoma
  • Rabdomiosarcoma
  • Timoma
  • Tumore di Wilms (nefroblastoma)

7. Disfunzioni metaboliche

  • Osteopetrosi
  • Malattia di Tay-Sachs
  • Malattia di Gaucher
  • Adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X

8. Malattia acuta da radiazione

 

Quasi 100 malattie gravi in cui è possibile utilizzare il sangue del cordone ombelicale:

Leucemie
  • Leucemia linfoblastica acuta
  • Leucemia mieloide acuta
  • Leucemia bifenotipica acuta
  • Leucemia indifferenziata acuta
  • Leucemia linfatica cronica
  • Leucemia mieloide cronica
  • Leucemia mieloide cronica giovanile
  • Leucemia mielomonocitica giovanile
  • Sindromi mielodisplastiche
  • Anemia refrattaria
  • Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (anemia sideroblastica)
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione
  • Leucemia mielomonocitica cronica
  • Linfomi
  • Linfoma di Hodgkin
  • Linfoma di Burkitt
  • Linfoma a cellule T
  • Linfoma linfoplasmocitico
  • Linfoma diffuso a grandi cellule B
  • Linfoma follicolare
  • Linfoma mantellare
  • Linfoma cutaneo a cellule T
  • Linfoma plasmablastico
  • Linfoma anaplastico a grandi cellule
  • Macroglobulinemia di Waldenström
  • Anemie
  • Anemia aplastica
  • Anemia di fanconi
  • Anemia diseritropoietica congenita
  • Emoglobinuria notturna parossistica
  • Anemia falciforme
  • Beta-talassemia maggiore (o morbo di Cooley)
  • Anemia di Diamond-Blackfan
  • Aplasia acquisita pura dei globuli rossi
  • Anomalie piastriniche
  • Amegacariocitosi / Trombocitopenia congenita
  • Tromboastenia di Glanzmann
  • Disturbi plasmacellulari
  • Mieloma multiplo
  • Leucemia plasmacellulare
  • Amiloidosi primaria
  • Sindrome POEMS
  • Disturbi ereditari del sistema immunitario
  • SCID con deficit di adenosina deaminasi
  • SCID con legame al cromosoma X
  • SCID con assenza di cellule T e B
  • SCID con assenza di cellule T, cellule B normali
  • Sindrome di Omenn
  • Neutropenia congenita grave (sindrome di Kostmann)
  • Mielocatessi
  • Atassia-teleangectasia
  • Sindrome dei linfociti nudi
  • Immunodeficienza variabile comune
  • Sindrome di DiGeorge
  • Linfoistiocitosi emofagocitica
  • Deficit di adesione leucocitaria
  • Disturbo linfoproliferativo legato al cromosoma X (suscettibilità a virus Epstein-Barr)
  • Sindrome di Wiskott-Aldrich
  • Sindrome IPEX
  • Disgenesia reticolare
  • Disturbi acquisiti del sistema immunitario
  • Sclerosi sistemica
  • Sclerosi multipla
  • Artrite reumatoide
  • Lupus eritematoso sistemico
  • Polimiosite–dermatomiosite
  • Malattie ereditarie che colpiscono il midollo osseo
  • Sindrome di Pearson
  • Sindrome di Shwachman-Diamond
  • Mastocitosi sistemica
  • Disturbi mieloproliferativi
  • Mielofibrosi acuta
  • Metaplasia mieloide agnogenica (mielofibrosi)
  • Policitemia vera
  • Trombocitemia essenziale
  • Disturbi emofagocitici
  • Sindrome di Chediak-Higashi
  • Malattia granulomatosa cronica
  • Disordini metabolici
  • Sindrome di Hurler (MPS-IH)
  • Sindrome di Scheie (MPS-IS)
  • Sindrome di Hunter (MPS-II)
  • Sindrome di Sanfilippo (MPS-III)
  • Sindrome di Morquio (MPS-IV)
  • Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
  • Sindrome di Sly (MPS-VII) (deficit della beta-glucoronidasi)
  • Mucolipidosi II (malattia delle cellule I)
  • Adrenoleucodistrofia
  • Malattia di Krabbe (leucodistrofia a cellule globoidi)
  • Leucodistrofia metacromatica
  • Malattia di Pelizaeus-Merzbacher
  • Malattia di Niemann-Pick
  • Malattia di Gaucher
  • Malattia di Tay-Sachs
  • Malattia di Sandhoff
  • Malattia di Wolman
  • Sindrome di Lesch-Nyhan
  • Osteopetrosi
  • Porfiria eritropoietica (malattia di Gunther)
  • Tumori solidi
  • Neuroblastoma
  • Medulloblastoma
  • Retinoblastoma
  • Tumore a cellule germinali
  • Sarcoma di Ewing
  • Sarcoma dei tessuti molli
  • Tumore di Wilm
  • Osteosarcoma
  • Malattia da radiazioni

    Fonti: https://parentsguidecordblood.org/en/diseases#standard, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26256941/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22002489/, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5771710/.


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    Il trapianto del proprio sangue cordonale  è detto autologo (donatore e ricevente sono la stessa persona)

    Nel trapianto di cellule staminali significa i medici usano sangue del cordone di un bambino che è stato raccolto alla sua nascita. Il paziente quindi “dona a se stesso le proprie cellule”. Il grande vantaggio è che il corpo e il sangue del cordone ombelicale non sono incompatibili e pertanto – dopo il trapianto – non si osservano complicanze che possono verificarsi quando invece si utilizzano le cellule di un’altra persona.

    Il proprio sangue del cordone può essere utilizzato per il trattamento di varie patologie, proprio come avviene per il midollo osseo.

    Finora le cellule staminali del cordone sono state utilizzate come trapianto nella terapia di varie forme di anemie, neuroblastoma, leucemia linfoblastica acuta, retinoblastoma, sindrome mielodisplastica e altri tumori. Esiste un elenco ministeriale di tutte le applicazioni con cellule staminali da cordone.

    In alcuni casi, però, non è possibile utilizzare le proprie cellule staminali ma quelle di un consanguineo o un donatore esterno. In particolare, ci sono casi in cui la malattia è geneticamente determinata e il sangue del cordone ombelicale non sarebbe una soluzione appropriata.

    L’uso di sangue del cordone ombelicale trova applicazione non solo nei bambini ma anche negli adulti. Le probabilità di utilizzo di questo tipo specifico di sangue sono in continuo aumento, a causa della crescente incidenza di patologie che comportano l’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe. L’autotrapianto delle cellule riguarda un maggior numero di casi rispetto ai trapianto da donatore; il rapporto mondiale è di circa 60:40 a favore della soluzione autologa. È probabile che con il numero sempre crescente di bambini che conservano il proprio sangue cordonale (le stime attuali in Europa e in America parlano di circa 2,5 milioni), si ricorrerà sempre più spesso a questo tipo di trattamento. L’impiego probabilmente continuerà a salire anche per via dei numerosi studi clinici e per il numero sempre crescente di diagnosi che prevedono il trattamento con sangue cordonale.

    Il trapianto di sangue del cordone ombelicale da un fratello – di pari livello allogenico

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    Il sangue del cordone può essere utilizzato anche per il trattamento di fratelli malati. Rispetto alla somministrazione di sangue del cordone ombelicale da donatore esterno, la compatibilità tra fratelli è nettamente più alta rispetto a quella del midollo osseo e parte da un minimo del 45%.

    Anche i genitori possono usufruire di un trapianto di cellule cordonali del proprio figlio e la loro compatibilità parte da un minimo del 25%. Si ricorda che la massima compatibilità familiare da cellule del midollo osseo non va oltre l’8%.

    Altri familiari potrebbero essere compatibili ma la loro percentuale è minima.

    In caso di patologia trattabile con cellule staminali cordonali (ed esistente già alla nascita), la conservazione del sangue cordonale avviene gratuitamente (e ciò vale sia per il bambino che per un fratello o genitore).

    Alcuni genitori scelgono la strada della donazione; in questo caso il campione sarà utilizzato per persone non appartenenti alla famiglia; chiaramente il proprietario perde qualsiasi diritto sul materiale donato. Bisogna sapere, però, che la percentuale di trovare un soggetto compatibile esterno alla propria famiglia è molto scarsa.

    Per maggiori informazioni sul registro dei donatori e sulle condizioni di donazione di sangue del cordone ombelicale si rimanda al sito Eurocord-Slovacchia.

    Le cellule staminali eopoietiche sono state utilizzate nel trattamento delle seguenti malattie

     
    sangue del cordone ombelicale
    altra fonte di cellule staminali emopoietiche
    malattia / gruppo di malattie
    proprio (autologo)
    da un fratello o da un altro donatore (allogenico)
    proprio (autologo)
    da un fratello o da un altro donatore (allogenico)
    Malattie oncologiche (non ematologiche)
    Neuroblastoma exp exp
    Tumori del cervello 4 exp exp
    Sarcoma di Ewing exp exp
    Altri tumori solidi exp exp
    Malattie mieloproliferative
    Linfomi 3 3
    Mieloma multiplo 3 3
    Sindrome mielodisplastica 1 4 no
    Disordini di sviluppo dei globuli rossi
    Anemia aplastica 4 no
    Anemia di Fanconi no no
    Leucemia acuta
    Leucemia linfoblastica acuta 1,2 4 1
    Leucemia mieloblastica acuta 1 4 1
    Leucemia cronica
    Leucemia linfatica cronica 3 3 3 3
    Leucemia mielocitica cronica exp 3,4 exp 3
    Disturbi fagocitici no no
    Disturbi metabolici ereditari
    Leucodistrofia no 4 no
    Mucopolisaccaridosi no no
    Displasia degli eritrociti
    Anemia di Blackfan-Diamond no 4 no
    Anemia Falciforme no no
    Disturbi congeniti del sistema immunitario (SCID) no si4 no
    Altre malattie ereditarie no no
    Malattie autoimmuni exp exp

    Note:

    1. Solo nei sottotipi a basso rischio di questa malattia – le cellule di emostasi sarebbero preferibili nei sottotipi ad alto rischio da un fratello o da un altro donatore compatibile, se disponibile.
    2. Il sangue del cordone ombelicale autologo è stato utilizzato con successo in tutti.
    3. Solo nei sottotipi ad alto rischio della malattia.
    4. Il sangue del cordone ombelicale è stato trattato da Cord Blood Center Group.

    exp = uso ancora in fase sperimentale.

    Riferimenti alle malattie:

    Sei interessato e vuoi sapere di più? Puoi contattarci al seguente numero +39 366 399 3997.
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