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In Giappone è allo studio il sangue cordonale autologo nella terapia di una disfunzione cerebrale

Encefalopatia ipossico-ischemica neonatale (HIE)

Questa disfunzione acuta del cervello può insorgere inaspettatamente durante il parto oppure immediatamente dopo la nascita. Le disfunzioni cerebrali osservate immediatamente dopo la nascita, a prescindere dall’eziologia, sono chiamate in generale encefalopatia neonatale. In molti bambini con encefalopatia neonatale v’è un insufficiente afflusso di sangue e ossigeno al cervello, prima, durante e subito dopo il parto. In questi casi si parla di encefalopatia ipossico-ischemica neonatale (HIE). L’HIE neonatale è una condizione grave. In molti bambini insorgono successivamente disturbi neurologici, comprese poliomielite e disabilità mentali.

L’ipotermia terapeutica moderata (terapia del freddo) è l’unico approccio che ha avuto finora risultati soddisfacenti nei neonati colpiti da HIE e non nati prematuramente. E comunque, nonostante il trattamento ipotermico, il 40 – 44% dei bambini affetti da HIE purtroppo decede oppure sopravvive con gravi disturbi neurologici. Condizione necessaria per l’efficacia della detta terapia è la sua realizzazione entro 6 ore dopo il parto. È pertanto indispensabile sviluppare una nuova terapia per l’HIE, soprattutto senza tali rigide limitazioni temporali. 

Il sangue cordonale – un aiuto atteso da lungo tempo?

La terapia cellulare attira tanta attenzione non solo per le sue proprietà rigeneranti, ma anche per il fatto che essa può rivelarsi efficace anche dopo diverso tempo dall’insorgenza del disturbo. Alcuni studi pre-clinici su modelli animali con encefalopatia neonatale hanno confermato l’apporto benefico della terapia cellulare, anche se avviata diverse ore o diversi giorno dopo l’insorgenza della malattia.

Negli studi pre-clinici si riporta che esistono diverse terapie cellulari efficaci, ma l’infusione intravenosa di cellule di sangue cordonale autologo è attualmente considerata come la terapia cellulare ottimale per i neonati con HIE, alla luce delle sue possibilità di realizzazione e sicurezza. Per quanto concerne l’impiego clinico della terapia cellulare, un aspetto determinante è costituito dal semplice ottenimento e preparazione delle cellule senza problemi etici, senza rischi di formazione di tumori e senza reazioni immunitarie indesiderate.

Gli studi pre-clinici mostrano che la somministrazione di infusioni di sangue cordonale è di beneficio nella cura dell’HIE neonatale. In Giappone è stato realizzato uno studio clinico per esaminare la sicurezza delle infusioni intravenose di cellule di sangue cordonale autologo nei neonati colpiti da HIE.

Allo studio hanno preso parte 6 neonati, venuti alla luce con grave forma di asfissia (soffocamento, insufficienza di ossigeno). All’atto del parto è stato prelevato sangue cordonale dei neonati, che è stato poi somministrato in 3 dosi nel corso di 3 giorni. Tutti e sei i neonati sono stati sottoposti alla terapia cellulare, insieme anche all’ipotermia terapeutica.  

Non sono stati rilevati effetti indesiderati importanti in potenziale correlazione con la terapia cellulare. Al 30° giorno i piccoli non hanno avuto bisogno di supporto alla circolazione o alla respirazione. In quattro bambini, all’età di 18 mesi, si è registrato uno sviluppo neurofunzionale normale, senza danni; negli altri due bambini si è invece osservato uno sviluppo neurofunzionale ritardato, con poliomielite.

Questo studio pilota mostra che la terapia dell’HIE con sangue cordonale autologo è ben realizzabile e sicura. Un ulteriore passo in avanti è l’accertamento della sicurezza e dell’efficacia di questa terapia in altri studi di controllo con numero di pazienti più alto.

Fonte: https://www.nature.com/articles/s41598-020-61311-9

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