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Terapia con cellule staminali per la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni

Per decenni, i medici hanno fatto affidamento sul trapianto di cellule staminali per ripristinare il sistema immunitario in pazienti con malattie ematologiche maligne come la leucemia e i linfomi. Ciò ha portato gli scienziati a chiedersi se il trapianto di cellule staminali potesse anche ripristinare il sistema immunitario in caso di malattie autoimmuni come la sclerosi multipla, il lupus e l’artrite reumatoide. Ci sono oltre 80 tipi di malattie autoimmuni.

La terapia con cellule staminali per le malattie autoimmuni che è stata fatta fino ad oggi è stata per lo più attraverso le cellule staminali del paziente stesso. Se si dimostrassero efficaci, questo tipo di terapia potrebbe essere disponibile per un gran numero di pazienti poiché non sarebbe necessario cercare un donatore di cellule staminali compatibile. I pazienti adulti di oggi si sottopongono al trapianto delle proprie cellule staminali ottenute dal midollo osseo o dal sangue periferico. Ma nei bambini di oggi, il sangue del cordone ombelicale potrebbe essere utilizzato per tale trapianto se la malattia autoimmune si manifestasse nell’arco della vita. Un altro vantaggio dell’utilizzo delle proprie cellule staminali è che risulta necessaria una chemioterapia meno aggressiva prima del trapianto, che riduce il rischio di complicazioni come infezioni potenzialmente letali.

Negli ultimi anni, diversi risultati interessanti sono stati pubblicati da studi clinici sul trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla. Come con altre malattie autoimmuni, la sclerosi multipla è più comune nelle donne che negli uomini. Il numero di pazienti che vivono con la sclerosi multipla è stimato in 2,5 milioni in tutto il mondo.

Alla Northwestern University di Chicago, un gruppo di scienziati guidati dal Dr. Richard Burta ha adottato cellule staminali autologhe come trattamento sperimentale per 23 diverse malattie autoimmuni. Alcuni dei loro pazienti hanno avuto una notevole guarigione e il gruppo ha pubblicato numerosi articoli scientifici sul proprio lavoro.

Nel 2015 Dr. Burt ha pubblicato i risultati di uno studio retrospettivo su 151 pazienti con sclerosi multipla sottoposti a trapianto con le proprie cellule staminali e seguiti per due o quattro anni dopo il trapianto. I pazienti hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo in molte valutazioni. Forse le statistiche più convincenti sono che l’87% dei pazienti non ha avuto alcuna progressione alla fine del follow-up di quattro anni. Questo è importante perché la sclerosi multipla a volte si ferma e ricomincia, quindi ottenere una remissione duratura suggerisce che il trapianto di cellule staminali è stato benefico.

Dopo che il medico ha descritto i risultati come “miracolosi”, uno studio clinico sul trapianto di cellule staminali per la sclerosi multipla ha ricevuto un’enorme attenzione da parte dei media presso il Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, nel Regno Unito. Il Daily Mail stava intervistando la storia di due pazienti che sono entrati nello studio con una sedia a rotelle ma hanno ripreso la capacità di camminare. Sfortunatamente, non tutti i pazienti che ricevono il trapianto di cellule staminali ottengono un “grande miglioramento neurologico”.

Multiple Sclerosis Society nel Regno Unito ha preparato una guida per i pazienti che considerano l’ipotesi di un trapianto di cellule staminali. Essi avvertono che i pazienti dovrebbero prendere in considerazione il potenziale beneficio del trapianto di cellule staminali contro il rischio, soprattutto rispetto ad altre opzioni di trattamento.

Sono ancora in corso studi per determinare quali pazienti siano i migliori candidati per il trapianto di cellule staminali.

Nel frattempo, un certo numero di nuove terapie con cellule staminali sono state sviluppate per la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni non nell’ambito del trapianto tradizionale. Per spiegare, nei trapianti tradizionali, i pazienti sottoposti a chemioterapia, oltre alla distruzione delle cellule tumorali si sopprime o completamente si distrugge il sistema immunitario del paziente. In secondo luogo il trapianto darà le cellule staminali che formano il sangue del paziente per costruire un nuovo sistema immunitario. In terzo luogo, il trapianto di cellule staminali vengono fornite da infusione venose.

Attualmente, la maggior parte dei pazienti in studi clinici sottoposti a terapia cellulare nel trattamento delle malattie autoimmuni riceve l’infusione di cellule staminali mesenchimali.

L’articolo allegato mostra le statistiche degli studi clinici degli ultimi cinque anni. Molti di questi studi si basano sulla modulazione del sistema immunitario del paziente con cellule staminali, piuttosto che su una sostituzione completa. Chen e Dingo a febbraio 2016 hanno individuato 16 studi in tutto il mondo con cellule staminali mesenchimali in terapia cellulare in pazienti con sclerosi multipla, condotto in 11 paesi e l’utilizzo di diverse fonti di cellule: midollo osseo, tessuto, cordone ombelicale e del tessuto adiposo.

La transizione nel trattamento delle malattie autoimmuni alle cellule staminali mesenchimali al posto delle cellule staminali ematopoietiche porta a una serie di nuove opzioni per i pazienti. Per esempio i bambini di oggi potrebbero usare le cellule staminali mesenchimali dalla propria placenta e dal  tessuto del cordone ombelicale per la terapia personalizzata.

Il futuro della terapia con cellule staminali per le malattie autoimmuni come la sclerosi multipla è molto promettente.

Elaborato da: parentsguidecordblood.org

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