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Terapia con cellule staminali per la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni

Per decenni, i medici hanno fatto affidamento sul trapianto di cellule staminali per ripristinare il sistema immunitario in pazienti con malattie ematologiche maligne come la leucemia e i linfomi. Ciò ha portato gli scienziati a chiedersi se il trapianto di cellule staminali potesse anche ripristinare il sistema immunitario in caso di malattie autoimmuni come la sclerosi multipla, il lupus e l’artrite reumatoide. Ci sono oltre 80 tipi di malattie autoimmuni.

Fino ad oggi la terapia con cellule staminali per le malattie autoimmuni è stata portata avanti per lo più attraverso le cellule staminali del paziente stesso. Se si dimostrasse efficace, questo tipo di terapia potrebbe essere disponibile per un gran numero di pazienti, poiché non sarebbe necessario cercare un donatore di cellule staminali compatibile.  I pazienti adulti di oggi si sottopongono al trapianto delle proprie cellule staminali ottenute dal midollo osseo o dal sangue periferico. Ma nei bambini il sangue del cordone ombelicale potrebbe essere utilizzato per questo tipo trapianto se la malattia autoimmune si dovesse manifestare nell’arco della vita. Un altro vantaggio dell’utilizzo delle proprie cellule staminali è che basta una chemioterapia meno aggressiva prima del trapianto, con conseguente riduzione del rischio di complicanze come infezioni potenzialmente letali.

Negli ultimi anni, diversi risultati interessanti sono stati pubblicati dopo studi clinici sul trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla. Come altre malattie autoimmuni, la sclerosi multipla è più comune nelle donne che negli uomini. Si stima che in tutto il mondo vi siano 2,5 milioni di persone che convivono con la sclerosi multipla.

Presso la Northwestern University di Chicago, un gruppo di scienziati guidati dal dottor Richard Burta ha impiegato cellule staminali autologhe come trattamento sperimentale per 23 diverse malattie autoimmuni. In alcuni pazienti è stata osservata una notevole guarigione e il gruppo ha pubblicato numerosi articoli scientifici sul proprio lavoro.

Nel 2015, il dottor Burt ha pubblicato i risultati di uno studio retrospettivo su 151 pazienti con sclerosi multipla sottoposti a trapianto di cellule staminali autologhe e seguiti per due o quattro anni dopo il trapianto. I pazienti hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo in molte valutazioni. Forse le statistiche più convincenti sono che l’87% dei pazienti non ha avuto alcuna progressione alla fine del follow-up di quattro anni. Questo è importante perché la sclerosi multipla a volte si ferma e poi ricomincia di colpo. Pertanto, l’ottenimento del risultato di una remissione duratura suggerisce che il trapianto di cellule staminali è stato benefico.

Dopo che un medico ha descritto i risultati come “miracolosi”, uno studio clinico sul trapianto di cellule staminali per la sclerosi multipla ha improvvisamente ricevuto enorme attenzione da parte dei media presso il Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, nel Regno Unito. Il Daily Mail ha raccontato la storia di due pazienti entrati nello studio su una sedia a rotelle, ma che poi hanno riacquistato la capacità di camminare. Sfortunatamente, non tutti i pazienti che ricevono il trapianto di cellule staminali ottengono un “grande miglioramento neurologico”.

La Multiple Sclerosis Society nel Regno Unito ha preparato una guida per i pazienti che considerano l’ipotesi di un trapianto di cellule staminali. Essi avvertono che i pazienti dovrebbero prendere in considerazione il potenziale beneficio del trapianto di cellule staminali e valutarne il rischio, soprattutto rispetto ad altre opzioni di trattamento.

Sono ancora in corso studi per determinare quali pazienti siano i migliori candidati per il trapianto di cellule staminali.

Nel frattempo, al di là dell’ambito del trapianto tradizionale, è stato sviluppato un certo numero di nuove terapie con cellule staminali per la sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni. Nei pazienti sottoposti a chemioterapia e trapianto tradizionale, oltre alla distruzione delle cellule tumorali si sopprime o si distrugge completamente il sistema immunitario dell’individuo. Con il trapianto di cellule staminali si fornisce materiale che contribuisce a formare di nuovo il sangue del paziente e a costruire un nuovo sistema immunitario. Inoltre, le cellule staminali sono comodamente somministrate mediante infusione venosa.

Attualmente, la maggior parte dei pazienti in studi clinici con terapia cellulare nel trattamento delle malattie autoimmuni riceve infusioni di cellule staminali mesenchimali.

L’articolo allegato mostra le statistiche degli studi clinici degli ultimi cinque anni. Molti di questi studi si basano sulla modulazione del sistema immunitario del paziente con cellule staminali, piuttosto che su una sostituzione completa. Nel febbraio 2016, Chen e Dingo hanno individuato 16 studi in tutto il mondo con cellule staminali mesenchimali con terapia cellulare in pazienti con sclerosi multipla ( in 11 paesi diversi e con utilizzo di diverse fonti di cellule: midollo osseo, tessuto del cordone ombelicale e tessuto adiposo).

Nel trattamento delle malattie autoimmuni la transizione alle cellule staminali mesenchimali al posto delle cellule staminali emopoietiche porta a una serie di nuove opzioni per i pazienti. Per esempio i bambini di oggi potrebbero usare le cellule staminali mesenchimali della propria placenta e del tessuto del cordone ombelicale per terapie personalizzate.

Il futuro della terapia con cellule staminali per le malattie autoimmuni come la sclerosi multipla è molto promettente.

Elaborato da: parentsguidecordblood.org

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