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Dal sangue cordonale alla degenerazione della macula

University of Illinois a Chicago negli Stati Uniti è un partecipante nella seconda fase di una sperimentazione clinica nazionale per valutare la sicurezza e la tollerabilità utilizzando cellule multipotenti ottenute dal sangue del cordone ombelicale per il trattamento della degenerazione maculare senile, la causa più comune di perdita della vista nelle persone di età superiore ai 55 anni. Questa malattia causa il danneggiamento delle cellule fotosensibili nel centro della retina, portando a una perdita della visione centrale – una diminuzione della qualità dell’acuità visiva e la capacità di leggere, gestire e riconoscere i volti.

Il tema della terapia cellulare nella forma “secca” di degenerazione maculare legata all’età, che rappresenta il 90% dei casi, attualmente non prevede alcun trattamento. La progressione più lenta rispetto alla forma “umida” può portare a grave perdita della vista causata dalla distruzione o assottigliamento dello strato di cellule epiteliali del pigmento nella macula (la cosiddetta macchia gialla – punto della visione nitida sulla retina). Le cellule epiteliali pigmentate (RPE) formano uno strato appena al di sotto delle cellule fotosensibili – bastoncini retinici e tettarelle, che aiutano a nutrirli e sostenerli.

Nel trattamento sperimentale, le cellule del sangue del cordone ombelicale multipotenti sono stimolate in vitro in condizioni di laboratorio per differenziarsi in cellule simili a RPE. Quindi i medici iniettato cellule RPE sotto la retina nella speranza di prevenire ulteriori perdite di coni e bastoncini, ed  anche ripristinare la vista.

“In caso di successo, ciò significherebbe che potremmo essere in grado di utilizzare questo trattamento in persone con stadi precoci di degenerazione maculare secca dipendente dall’età, quando la perdita della vista non è così grave. Lo scopo del trattamento sarebbe quello di rallentare la perdita delle cellule RPE e delle cellule fotosensibili”

ha detto il dott. Yannekis Leiderman, professore associato di oftalmologia presso la Facoltà di Medicina presso l’University of Illinois a Chicago e chirurgo principale dello studio clinico presso la stessa Università.

Il Dr. Leiderman ha aiutato a progettare e migliorare il catetere per l’iniezione di cellule RPE sotto la retina.

“I chirurghi oculari di solito lavorano all’interno della cavità vitrea o al centro dell’occhio. Per fare questo, abbiamo bisogno di un nuovo tipo di catetere che raggiunga l’area sensibile sotto una retina  senza causare alcun danno.”

Ha detto il dott. Leiderman.

Come parte dello studio presso l’Università dell’Illinois, Leiderman nel giugno 2016 ha iniettato cellule RPE in un solo occhio di ciascuno dei due pazienti con uno stadio avanzato di forma secca di degenerazione maculare senile con significativa perdita della vista. I pazienti saranno monitorati per diversi anni.

Per dimostrare l’efficacia del trattamento, sarà necessario uno studio di fase III più ampio in cui sia somministrato il sangue del cordone ombelicale o il placebo.

“Ci vorrà un po ‘di tempo per determinare se questa procedura influisce sulla vista”

ha detto il dott. Leiderman. Il ricercatore principale di questo studio è il dott. Paul Chan, professore di oftalmologia presso l’UIC Medical Faculty.

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