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Le cellule staminali come speranza per le persone autistiche

Gracie Gregory sorride, si siede in braccio  alla mamma al fianco della sorella maggiore Ryleigh, che è contenta che Gracie sia “molto solare e allegra”. Non è stato sempre così. Solo pochi anni fa, la sorellina di Ryleigh,a soli 11 anni, aveva paura di svegliarsi.

“Mia sorella prendeva a calci e pugni le persone intorno a lei” dice Ryleigh, aggiungendo che non era possibile sedersi accanto a Gracie a quell’epoca.

Gracie ha una forma di autismo che ha colpito quasi ogni aspetto della vita della sua famiglia. La malattia le èstata diagnosticata all’età di 2 anni. Ma c’è un nuovo studio che offre speranza per la famiglia Gregor ed altre famiglie con simili problemi.

Gracie è uno dei 25 bambini che hanno partecipato ad un primo studio di questo tipo alla Duke University di Durham, negli Stati Uniti. L’obiettivo dello studio era di scoprire se trapianti di sangue del cordone ombelicale contenenti preziose cellule staminali possono aiutare a curare l’autismo. I risultati sono stati ottimi: oltre i due terzi dei bambini hanno mostrato miglioramenti. Attualmente, c’è una seconda sperimentazione clinica che coinvolge più di un bambino. I ricercatori sperano possa condurre a nuove cure per i bambini affetti da autismo.

Gli scettici dicono che ci sono ancora troppe domande senza risposta. E in effetti i ricercatori della Duke University concordano. Lo studio iniziale (recentemente pubblicato sulla rivista Stem Cells Translational Medicine) era uno studio di sicurezza e non in doppio cieco. Di conseguenza esso non fornisce la prova definitiva di risultati positivi. Era uno studio aperto: medici e le famiglie sapevano dunque della somministrazione sangue del cordone ombelicale.

Ma i Gregor percepiscono i risultati sulla figlia come un successo. Gracie Gregor ha mostrato un notevole miglioramento dopo il trapianto di cellule staminali alla Duke University. In precedenza, Gracie sbandierava ovungue le sue crisi di rabbia: nelle lunghe file a Disneyland o durante la cena al ristorante. Per evitare sguardi di accusa da parte della gente, quando le crisi si verificavano durante i viaggi in famiglia, alla madre e al padre venne in mente di indossare una T-shirt con la scritta “Il mio bambino soffre di autismo”. Durante le sedute di terapia, Gracie, piangeva, rideva, prendeva a calci e al tempo stesso accarezzava il terapeuta.

“Ero terrorizzata solo dal pensiero di sedere lì”, racconta sua madre. Anche quando doveva lavarsi i denti o pettinarsi i capelli si scatenavano in lei quelle terribili reazioni.

A 5 anni l’autismo poteva inquadrarsi su una scala da lieve a moderata, ma i genitori raccontano che il disturbo occupava il 75% del loro tempo quotidiano. Dopo che Gracie è stata sottoposta a somministrazione di cellule staminali nello studio clinico, il tempo è sceso al 10%. Su una scala di valutazione da 1 a 10, il valore del suo miglioramento ha raggiunto un punteggio compreso tra 8 a 9. La bambina ha anche iniziato a frequentare una scuola “normale” dove si impegna. I genitori non pensavano che tutto ciò sarebbe mai stato possibile. In precedenza, Gracie era stata inserita in vari programmi scolastici specializzati; ma sembrava che niente fosse ben appropriato per lei.

I cambiamenti di Gracie sono il risultato del trapianto di sangue del cordone ombelicale che stimola il suo cervello? O il suo cervello sta solo maturando per via dell’adolescenza? Potrebbe essere che i genitori fossero inconsciamente determinati a ottenere miglioramenti nella figlia? Sono domande che i Gregor si stanno ancora ponendo. Ma sanno che l’inizio della trasformazione della figlia è avvenuto circa sei mesi dopo il trapianto, a gennaio 2015; e da allora i miglioramenti non si sono arrestati. Secondo il padre, il cambiamento più importante in Gracie è il fatto di aver appena scoperto gli affetti. Invece di evitare i loro abbracci ora li accoglie e li ricambia.

“Non pensiamo che sia guarita. Sono ancora presenti vari segni caratteristici del disturbo”, spiega il padre, Wade Gregory.

“D’altra parte, penso che ciò sia dovuto anche allo scarso apprendimento. È stata costretta a fare cose che normalmente non farebbe.”

E sua madre aggiunge: “È migliorata e ne siamo grati, indipendentemente dal fatto se le cellule staminali siano o meno la ragione del miglioramento. Siamo molto grati per i cambiamenti avvenuti.”

Miliardi di cellule

Uno dei principali ricercatori della Duke University è la dottoressa Joanne Kurtzberg, in prima linea nel programma di terapia cellulare clinica e trapianto. Geraldine Dawson è la direttrice del Center for Autism and Brain Development della Duke University. Entrambe erano consapevoli dell’enorme necessità di progressi medici per aiutare a guarire i bambini affetti da autismo. Secondo il Center for Disease Control and Prevention, si stima che in America un bambino su 68 abbia qualche forma di disturbo della sfera autistica. Circa il 30% di loro non ha mai imparato a parlare e molti bambini, seguendo terapie comportamentali, stanno ancora cercando di adattarsi. Ci sono anche medicine che migliorano i principali sintomi dell’autismo.

Durante gli ultimi due decenni, la dottoressa Kurtzberg ha visto bambini con disordini metabolici ereditari, trattati con sangue del cordone ombelicale in seguito ad alte dosi di chemioterapia.

“Siamo stati in grado di dimostrare che il trapianto di sangue del cordone ombelicale salva i bambini che soffrono di alcune di queste malattie, migliorando anche il quadro neurologico”.

A poco a poco, la ricercatrice ha iniziato a chiedersi se il sangue del cordone ombelicale potesse aiutare i bambini con malattie neurologiche.

Circa dieci anni fa, ha intrapreso alcuni studi clinici su bambini con paralisi cerebrale i cui genitori avevano conservato il sangue del cordone ombelicale; e sono stati subito osservati risultati positivi. Per alcuni di questi bambini con tendenze autistiche, è stato rilevato un miglioramento dei sintomi autistici. A quel punto è sorta un’altra domanda: e se avessero provato il sangue cordonale esclusivamente per l’autismo?

Il test di sicurezza è iniziato più di un anno e mezzo fa. Non solo il sangue del cordone ombelicale è stato risultato sicuro, ma il 70% di 25 bambini di età compresa tra 2 e 6 anni ha fatto registrare miglioramenti del comportamento.

I bambini inseriti nello studio clinico si sono recati presso la Duke University tre volte all’anno. Sono stati sottoposti a numerosi test, come ad esempio valutazione dell’autismo, elettroencefalogrammi e risonanze magnetiche per monitorare l’attività cerebrale. Durante la prima visita i bambini hanno ricevuto infusioni con sangue del cordone ombelicale. Ogni bambino ha ricevuto tra 1 e 2 miliardi di cellule somministrate per via endovenosa agli arti superiori e inferiori. Sei mesi dopo, e poi un anno dopo, i bambini sono tornati per ulteriori test di valutazione.

“In alcuni bambini è stato evidenziato un forte incremento del lessico e della loro capacità di parlare”, spiega la dottoressa Kurtzberg. Molti bambini erano in grado di giocare e comunicare come mai ne sarebbero stati capaci prima.

“In altri bambini è stato osservato un comportamento meno ricorrente di quello che avevano prima di partecipare allo studio”, aggiunge la dottoressa Dawson.

“Lo studio è stato molto incoraggiante. Abbiamo visto risultati positivi. Tuttavia, non c’era un gruppo di confronto, fattore che è molto importante per determinare l’efficacia del trattamento”.

Attualmente è in corso uno studio in doppio cieco in cui i piccoli pazienti ricevono anche trasfusioni di placebo. Questo studio comprende 165 bambini con autismo da 2 a 8 anni di età.

Durante lo studio clinico, alla prima visita i bambini ricevono un’infusione di sangue del cordone ombelicale oppure placebo. Sono anche sottoposti a una serie di test di valutazione e monitoraggio del cervello. Alla seconda visita, sei mesi dopo, i bambini ricevono una seconda infusione di contenuti che non hanno ricevuto la prima volta; e vengono sottoposti ad altre valutazioni. L’ordine di infusione è sconosciuto. I ricercatori monitorano i pazienti per un altro anno nel tentativo di rilevare potenziali segnali di miglioramento del comportamento. Lo studio è di tipo transitorio, ovvero ogni paziente riceve il trattamento e il placebo ma in ordine diverso. Se lo studio mostrasse risultati simili al primo test sicurezza, sarebbe una svolta nel trattamento dell’autismo.

“Se riusciamo a valutare che l’infusione di sangue cordonale è più efficace per migliorare il comportamento sociale rispetto al placebo, allora l’attuale trattamento dell’autismo cambierà”, sostiene la dottoressa Dawson. E la dottoressa Kurtzberg aggiunge: “Saremo estremamente incoraggiati se il secondo studio dimostrerà che le cellule staminali possono aiutare i bambini autistici rispetto al placebo”.

Cauto ottimismo

Pur entusiasta dei risultati del primo studio, Kurtzberg afferma:

“Non vogliamo ingannare le persone e affermare che il trattamento funziona prima di avere la prova definitiva”.

E la dottoressa Dawson aggiunge; “Per i genitori che hanno sentito parlare di sangue del cordone come potenziale trattamento per l’autismo è importante sapere che stiamo lavorando molto duramente a riguardo, per trovare una risposta a questa domanda; ma non ce l‘abbiamo ancora”.

Dr. Kurtzberg: un’ipotesi su ciò che accade dopo la somministrazione di sangue del cordone. Alcune cellule immunitarie nel sangue del cordone passano attraverso la barriera emato-encefalica e alterano le connessioni cerebrali sopprimendo anche l’infiammazione che può verificarsi nell’autismo.

I Gregor dicono che il miglior investimento che abbiano mai fatto sono stati neppure i 2.000 dollari pagati per conservare il sangue del cordone ombelicale. All’epoca della scelta era solo una misura precauzionale; la diagnosi di autismo è arrivata tre mesi dopo il secondo compleanno del piccolo. I Gregor conoscono la disperazione delle famiglie che allevano un bambino con autismo. Di recente hanno guardato vecchi video in cui Gracie si copre le orecchie quando – al suo terzo compleanno – le cantavano “Tanti auguri a te”, o dove lei non mostrava alcuna emozione a Natale, quando aveva 2 anni. “Ho dimenticato com‘era”, dice sua madre. I Gregor sperano che l’attuale sperimentazione clinica mostri successi simili e porti a un trattamento rivoluzionario per i bambini con autismo in tutto il mondo.

Fonte: CNN

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