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Cellule staminali come speranza per le persone autistiche

Gracie Gregorová sorride, si siede in grembo  alla mamma di fianco alla sorella maggiore Ryleigh, che è contenta che Gracie sia “molto solare e cara”. Non è stato sempre così. Solo pochi anni fa, la sorella di 11 anni di Ryleigh aveva paura di svegliarsi.

“Mia sorella prendeva a calci e calci le persone intorno a lei”

dice Ryleigh, aggiungendo che non era possibile sedersi accanto a Gracie a quell’epoca.

Gracie ha un autismo che ha colpito quasi ogni aspetto della vita della sua famiglia. Lo hanno diagnosticato all’età di 2 anni. Ma il nuovo studio offre speranza per la famiglia Gregor e famiglie simili.

Gracie è uno dei 25 bambini che hanno frequentato un primo studio di questo tipo alla Duke University di Durham, negli Stati Uniti. L’obiettivo dello studio era di scoprire se trapianti di sangue del cordone ombelicale contenenti rare cellule staminali avrebbero potuto aiutare a curare l’autismo. I risultati sono stati ottimi: oltre i due terzi dei bambini hanno mostrato miglioramenti. Attualmente, c’è una seconda sperimentazione clinica che coinvolge più di un bambino. I ricercatori sperano possa condurre a nuove cure per i bambini con autismo.

Gli scettici dicono che ci sono ancora troppe domande senza risposta a cui guardare ed i ricercatori della Duke University concordano su questo. Lo studio iniziale che è stato recentemente pubblicato sulla rivista Stem Cells Translational Medicine, è stato uno studio di sicurezza non era in doppio cieco, di conseguenza, non fornisce la prova definitiva di risultati positivi. Era uno studio aperto, il che significa che medici e famiglie sapevano che il sangue del cordone ombelicale era stato somministrato.

Ma i Gregor percepiscono i risultati sulla figlia come un successo. Con Gracie Gregor,  è emerso un notevole miglioramento dopo aver subito un trapianto di cellule staminali alla Duke University. In precedenza, Gracie sbandierava le sue crisi di rabbia: in lunghe file a Disneyland o durante la cena al ristorante. Quando le crisi si verificavano durante i viaggi in famiglia, la madre e il padre desideravano indossare una T-shirt con la scritta “Il mio bambino ha l’autismo” per evitare  gli sguardi accusatori della gente. Durante una seduta di terapia, Gracie calciava, piangeva, rideva e accarezzava il suo terapeuta.

“E ‘stato terribile provare a sedersi lì”, dice sua madre. Anche lavare i denti o pettinare i capelli  scatenano tali reazioni .

A 5 anni l’autismo poteva inquadrarsi su scala da lieve a moderata, ma i suoi genitori dicono che il suo disturbo occupava il 75% del loro tempo quotidiano. Dopo che Gracie è stata sottoposta a somministrazione di cellule staminali nello studio clinico, il tempo è sceso al 10%. Sulla scala di valutazione da 1 a 10, il valore del suo miglioramento ha raggiunto i gradi da 8 a 9. Ha anche iniziato a frequentare una scuola “normale” dove si impegna. I suoi genitori non pensavano che sarebbe mai stato possibile. In precedenza, Gracie era in una varietà di programmi scolastici specializzati, e niente per lei era appropriato.

I cambiamenti di Gracie sono il risultato del trapianto di sangue del cordone ombelicale che stimola il suo cervello? O il suo cervello sta solo maturando per l’adolescenza? Potrebbe essere che i suoi genitori fossero inconsciamente determinati a ottenere miglioramenti nella figlia? Queste sono domande che i Gregor si stanno ancora ponendo. Ma sanno che l’inizio della trasformazione della figlia è avvenuto circa sei mesi dopo il trapianto a gennaio 2015, e da allora è continuato. Il cambiamento migliore di Gracie per suo padre è il suo affetto appena scoperto. Invece di evitare i loro abbracci ora gli dà il benvenuto.

” Non pensiamo che sia guarita. Ci sono ancora alcuni caratteristiche tipiche “

, dice suo padre, Wade Gregory.

“D’altra parte, penso che sia dovuto anche allo scarso apprendimento. L’ha costretta a fare cose che normalmente non farebbe. “

Sua madre aggiunge:

 “È migliorata e ne siamo grati, indipendentemente dal fatto che le cellule staminali siano o  meno la motivazione. Siamo molto grati per i cambiamenti avvenuti “.

Miliardi di cellule

Uno dei principali ricercatori della Duke University è il Dr. Joanne Kurtzberg è in prima linea nel programma di terapia cellulare clinica e di trapianto di Robertson. Geraldine Dawson è direttore del Center for Autism and Brain Development della Duke University. Entrambe erano consapevoli del grande bisogno di progressi medici per aiutare a guarire i bambini con autismo. Secondo il Centers for Disease Control and Prevention, uno su 68 bambini in America si stima abbia qualche forma di disturbo della sfera autistica. Circa il 30% di loro non ha mai imparato a parlare e molti bambini, seguendo terapie comportamentali, stanno ancora cercando di adattarsi. Ci sono anche medicine che migliorano i principali sintomi dell’autismo.

Durante gli ultimi due decenni, il dr. Kurtzberg ha visto bambini con disordini metabolici ereditari che sono stati trattati con sangue del cordone ombelicale in seguito ad alte dosi di chemioterapia.

“Siamo stati in grado di dimostrare che il trapianto di sangue del cordone ombelicale salva i bambini che soffrono di alcune di queste malattie, migliorando anche il risultato neurologico”.

A poco a poco, iniziò a chiedersi se il sangue del cordone ombelicale potesse aiutare i bambini con malattie neurologiche.

Circa dieci anni fa, ha iniziato studi clinici su bambini con paralisi cerebrale in cui genitori hanno conservato il sangue del cordone ombelicale e hanno visto risultati positivi. Per alcuni di questi bambini che hanno tendenze autistiche, vedono che i sintomi autistici sono migliorati. Un’altra domanda è sorta – e se avessero provato il sangue cordonale esclusivamente per l’autismo?

Il test di sicurezza è iniziato più di un anno e mezzo fa. Non solo il sangue del cordone ombelicale è stato risultato sicuro, ma il 70% di 25 bambini di età compresa tra 2 e 6 anni hanno sperimentato un miglioramento del comportamento.

I bambini inseriti nello studio clinico sono andati alla Duke University tre volte all’anno. Sono stati sottoposti a numerosi test come una valutazione di autismo, elettroencefalogrammi e la risonanza magnetica per monitorare la loro attività cerebrale. Durante la prima visita, i bambini hanno ricevuto infusioni con sangue del cordone ombelicale. Ogni bambino ha ricevuto tra 1 e 2 miliardi di cellule somministrate per via endovenosa su mani e piedi. Sei mesi dopo, e poi un anno dopo, i bambini tornarono per ulteriori test di valutazione.

 “Alcuni bambini evidenziavano un grande incremento del dizionario e della loro capacità di parlare,

dice il dott. Kurtzberg. Molti bambini erano in grado di giocare e avere una comunicazione significativa in un modo che non erano stati in grado di fare prima.

“Alcuni bambini hanno avuto un comportamento meno ricorrente di quello che avevano prima di partecipare allo studio.”

aggiunge il Dr. Dawson.

“Lo studio è stato molto incoraggiante. Abbiamo visto risultati positivi. Tuttavia, non aveva un gruppo di confronto che è molto importante nel determinare se il trattamento è efficace. “

Attualmente stanno conducendo uno studio in doppio cieco in cui i piccoli pazienti ricevono anche trasfusioni di placebo e comprende 165 bambini con autismo da 2 a 8 anni di età.

Durante lo studio clinico, i bambini alla loro prima visita ricevono un’infusione di sangue del cordone ombelicale o ricevono un placebo. Sono anche sottoposti a una serie di test di valutazione e monitoraggio del cervello. Alla loro seconda visita, sei mesi dopo, i bambini ricevono una seconda infusione di contenuti che non hanno ricevuto per la prima volta e sottoposti a più valutazioni. L’ordine di infusione è sconosciuto. I ricercatori li monitorano per un altro anno a causa di potenziali segnali di miglioramento del comportamento. Lo studio è noto come transitorio in cui ogni paziente riceve il trattamento e il placebo ma in ordine diverso. Se lo studio mostrasse risultati simili alla prima sicurezza, sarebbe una rottura nel trattamento dell’autismo.

“Se possiamo valutare che l’infusione di sangue cordonale è più efficace per migliorare il comportamento sociale rispetto al placebo, allora l’attuale trattamento dell’autismo cambierà”

dice il dott. Dawson. 

Il Dr. Kurtzberg aggiunge,

“Saremo estremamente incoraggiati se il secondo studio dimostra che le cellule staminali possono aiutare i bambini autistici rispetto al placebo”.

Attento ottimismo:

Sebbene entusiasti dei risultati del primo studio, Kurtzberg dice,

“Non vogliamo ingannare le persone e affermare che funziona prima di avere la prova definitiva.”

Dr. Dawson aggiunge,

“Per i genitori che hanno sentito parlare di sangue del cordone come un potenziale trattamento per l’autismo è importante sapere che stiamo lavorando molto duramente su di esso per scoprire la risposta a questa domanda, ma non l‘abbiamo ancora. “

Dr. Kurtzberg: un’ipotesi su ciò che accade dopo la somministrazione di sangue del cordone. Alcune cellule immunitarie nel sangue del cordone passano attraverso la barriera emato-encefalica e alterano connessioni cerebrali e allo stesso tempo sopprimono anche l’infiammazione che può verificarsi nell‘autismo.

I Gregor dicono che il miglior investimento che abbiano mai fatto è stato meno di $ 2000 per conservare il sangue del cordone ombelicale. A quel tempo era solo una misura precauzionale, la diagnosi di autismo è arrivata tre mesi dopo il suo secondo compleanno. Conoscono la disperazione delle famiglie che allevano un bambino con autismo. Di recente hanno guardato vecchi video in cui Gracie si copre le orecchie quando le hanno cantato “Best of all”al suo terzo compleanno, o dove lei non mostra alcuna emozione a Natale quando aveva 2 anni. “Ho dimenticato com‘era”, dice sua madre.

Sperano che l’attuale sperimentazione clinica mostri successi simili e porti a un trattamento rivoluzionario per i bambini con autismo in tutto il mondo.

Fonte: CNN

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